Siden seneste Orphazyme update i maj i år har aktien tabt over 30%. Vi gjorde da også dengang opmærksom på, at udmeldingen af Gaucher fase 2 data var en risikofaktor. Udover de ikke ubetinget positive Gaucher fase 2 data er aktiekursen blevet yderligere tynget af oktober må-neds kapitalrejsning. Vi har tidligere påpeget Orphazymes’ skrøbelige finansielle situation som kritisk, og den side af sagen er nu løst. Vi ser kursfaldet som en attraktiv købsmulighed og fastholder derfor købsanbefalingen.
Orphazyme meddelte tidligere på måneden, at kapitaludvidelsen på 7,6 mio. aktier svarende til et bruttoprovenu på 535 mio. DKK var kommet i hus. Den nye kapital blev dels hentet via den amerikanske notering og en europæisk rettet emission. Tegningskursen var 70,2 DKK pr. aktie svarende til 11 USD pr. ADS.
Det er således anden gang i år, at selskabet henter ny kapital og samlet er kassebeholdningen styrket med 1,2 mia. DKK i alt før emissionsomkostninger. Konsortiebankerne har en overtildelingsret på yderligere 1,1 mio. aktier, men spørgsmålet er imidlertid om markedet har tilstrækkelig appetit på aktien for tiden. Emissionbanken har således måttet træde til aktien med betydelige aktiestøtteopkøb (”stabilization measure”) i forbindelse med emissionen.
Kapitalindsprøjtningen betyder, at Orphazymes’ likviditet nu rækker til markedsføringen af arimoclomol Niemanns-Picks sygdom type C (NPC). Produktet har FDA Breakthrough Thearpy Designation og Accelerated Approval status og FDA har på det seneste accepteret ansøgningen om godkendelse med opprioriteret status (Priority Review). Med PDUFA-dato 17. marts 2021 er der mulighed for markedsføring af arimoclomol i 2021, hvis produktet godkendes, hvilket vi finder meget sandsynligt (85% sandsynlighed).
Arimoclomol imod Gaucher tegner noget usikker
Sommerens udmelding af arimoclomol Gaucher’s Disease (GD) fase 2 data fik aktiemarkedets advarselslamper til at lyse rødt, da de primære effektdata ikke viste sig statistisk signifikante. Der var dog ikke tale om noget voldsomt kursskred lige med det samme, men det blev starten på en glidende nedtur. GD vægter kun beskedent i vores sum of the parts prisfastsættelse af selskabet (se tabel), så derfor har udsigterne for arimoclomol GD-indikationen ikke den store betydning for vores værdiansættelse af aktien.
GD-sygdommen, som findes i 3 typer, er en sjælden sygdom, som rammer én ud af 40-60,000 – og mest børn og unge. Enzymsubstitutionsbehandling (ERT) er den mest anvendte behandlingsmetode. I arimoclomol GD-studiet blev chitotriosidase serum benyttet som det primære kliniske mål. Makrofager, som indgår i immunsystemet, aktiveres typisk i forbindelse med et immunrespons på sygdomsudvikling. I kronisk aktiverede makrofager er mængden af chitotriosidase stærkt forhøjet og en forhøjet mængde af chitotriosidase forekommer typisk i GD -sygdommen.
Det var derfor logisk, at Orphazyme benyttede serum chitotriosidase som den primære faktor i vurderingen af arimoclomols behandlingseffekt.
Det viste sig imidlertid i det dobbeltblændede placebokontrollerede 6 måneders indiske studie med 39 patienter, at reduktionen i plasma chitotriosidase ikke var statistisk signifikant (p=0,4) ved nogen af de 3 forskellige doser i forhold til placebogruppen.
Orphazyme mener imidlertid på baggrund af behandlingseffekten målt ved de sekundære effektmål, at der er grund til optimisme. I forhold til placebogruppen er der således i data indikationer på behandlingseffekt i form af en dosisafhængig reduktion i størrelsen af lever og milt. Tilsvarende viste studiet en stigning i hæmoglobin i behandlingsarmen i forhold til placebo.
Orphazyme forlænger studiet open label med 12 måneder for undersøgelse af udviklingen i GD-symptomerne målt via GD-severity score skalaen. Det er således stadig selskabets intention at gennemføre et pivotalt registreringsstudie i GD, men der er indtil videre ikke nyt om de planer, som også kræver en dialog med sundhedsmyndighederne. Vi holder stadig på en moderat sandsynlighed for, at arimoclomol GD når markedet med 20% og det tegner til at have lange udsigter før en evt. opstart af et pivotalt studie.
Kommercialiseringsforberedelser fortsætter
Forberedelserne til markedsføringen af arimoclomol NPC i USA og Europa sætter sig sine tydelige spor i regnskabet for 1. halvår i år, hvor G&A omkostningerne er mere end fordoblet i forhold samme periode sidste år. I USA dækker forberedelserne over pitchingstrategien overfor forsikringsselskaberne/betalerne, etablering af relationer til behandlingscentrene, uddannelsesprogrammer og konferencer, etablering af distributionsaftaler, m.m.
I Europa, hvor markedsføringsorganisationen er under opbygning, ansøges der om godkendelse af arimoclomol NPC før årsskiftet. Biotekselskaber uden markedsføringserfaring har ikke altid synderlig succes med kommercialisering og distribution af egne lægemidler. Det vil vise sig om Orphazyme formår det, men selskabet kan nok ikke sige sig fri for en vis skepsis i aktiemarkedet.
Betydeligt kurspotentiale, travlt 1H 2021
Aktien har det seneste år været ude på noget af en rutsjebanetur. Aktien er på et år steget med 30%, men frem til primo starten af 2020var den oppe med godt 150%, for siden da at miste næsten 50%. Her har udvanding fra de førnævnte 2 kapitalrejsninger – udover de ikke udelt positive arimoclomol GD fase 2 data og en noget skrøbelig finansiel situation – selvfølgelig haft betydning. Der skal derfor formentlig ikke meget positivt nyt til fra Orphazyme førend aktiekursen igen bevæger sig opad.
De vigtigste kurskatalysatorer kommer i 1. halv-år i 2021 (se nyhedsstrøm). FDA-godkendelsen af arimoclomol NPC er formentlig stort set forventet i markedet. Arimoclomol sIBM fase 2/3 topline data i 1. halvår 2021 ser vi som en særdeles vigtig kurstrigger, da det formentlig er den indikation med det største kommercielle potentiale.
Toplinje data fra arimoclomol ALS fase 2/3 er den 3. væsentlige kurskatalysator i 1. halvår 2021, omend ALS-projektet i vor DCF-model kun udgør 20 DKK per aktie. Det betyder sandsynligvis også, at ALS-projektet i investorkredse er mere profileret og tillægges større kommerciel værdi end vi tillægger det i vor model. ALS er en kompleks og meget vanskelig sygdom med utallige fejlslagne forsøg på udvikling af et effektivt lægemiddel i de seneste 20 år. Området byder derfor på både tekniske og kommercielle udfordringer.
Flere forhold taler for et betydeligt kursstigningspotentiale. Selskaber er relativt lavt prisfastsat i forhold til amerikanske biotekselskaber, der fokuserer på sjældne sygdomme. DCF nutidsværdien er 120 DKK. pr. aktie.
Orphazyme forventes overskudsgivende i 2023 med P/E-2023 på 3,9 i forhold til dagens kurs på 66 DKK. Antages en fair P/E på 15, indikerer det et betydeligt kurspotentiale på 2 til 3 års sigt. Da de 2 (3 inkl. ALS-data) nævnte vigtige kurstriggere udløses over den kommende 12 måneders periode, er 12 måneders kursmålet selvfølgelig højst usikkert pt. Fejler arimoclomol sIBM fase 2/3 studiet reduceres DCF fair value fra 120 DKK til 70 DKK. Falder arimoclomol sIBM studiet derimod positivt ud stiger DCF fair value med godt 60 DKK til 180 DKK. Ud fra en gennemsnitsbetragtning sættes 12 måneders målkursen til 120 DKK med en fortsat KØBSANBEFALING
Lars Hatholt
Kurs på anbefalingstidspunkt: 66 DKK
Kursmål: 120 DKK
Analysedato: 21. oktober 2020
Lars Hatholt og/eller nærtstående ejer aktier i Orphazyme
Vær et skridt foran
Få unik indsigt i de vigtigste erhvervsbegivenheder og dybdegående analyser, så du som investor, rådgiver og topleder kan handle proaktivt og kapitalisere på ændringer.
- Vi filtrerer støjen fra den daglige nyhedscyklus og analyserer de mest betydningsfulde tendenser.
- Du får dybdegående og faktatjekket journalistik om vigtige erhvervsbegivenheder lige nu.
- Adgang til alle artikler på ugebrev.dk.
