Vi indledte dækning af Wilson Therapeutics i slutningen af juni 2016, og dengang lå aktiekursen i ca. 47 SEK. Siden er det gået stærkt og aktien står nu omkring kurs 85 SEK, svarende til en stigning på 81%. Vi vurderer fortsat, at der er upside i aktien, særligt hvis man sætter gang i et meget lovende udviklingsprogram inden for nervesygdommen ALS.
Wilson Therapeutics rejste i maj 2016 i forbindelse med dets børsnotering på Nasdaq OMX Stockholm et provenu på 436 mio. SEK. Selskabet arbejder på at udvikle et lægemiddel mod den sjældne genetiske lidelse Wilsons sygdom. Det skønnes, at ca. 25.000 personer i USA og EU tilsammen har Wilsons sygdom.
Sygdommen forårsager ophobning af kobber, da en genetisk defekt medfører, at kroppen ikke kan skille sig af med det kobber, der findes i føden. Der ophobes derfor kobber i kroppen, først og fremmest i leveren og i hjernen. Det ophobede kobber ødelægger efterhånden levercellerne og føres med blodet til andre organer. Kobberet aflejres i hjernen et bestemt sted (basalganglierne), hvor det kan give anledning til forskellige neurologiske symptomer. Der aflejres også kobber i øjets hornhinde. Kobberet danner, hos nogle, en rustrød ring i kanten, den såkaldte Kayser-Fleischer ring. Ofte vil symptomerne først opstå hos de ramte personer når de når alderen 15-40 år.
De nuværende medikamenter på markedet mod Wilsons sygdom – penicillamine og trientine – er mere end 50 år gamle og fokuserer på at øge udskilningen af kobber og zink i urinen, da der derved lagres mindre kobber i mave/tarmsystemet. Et problem med disse lægemidler er, at processen er langsommelig (tager flere år) og desuden er den relativ uspecifik, dvs. den medfører også udskillelse af andre typer metaller/mineraller fra kroppen herunder jern, zink og calcium. Herudover oplever 25% af patienterne, der starter på de gamle læ-gemidler alvorlige neurologiske bivirkninger, og selvom patienten stopper behandlingen igen, vil halvdelen fortsat opleve disse bivirkninger. Endelig skal penicallamine og trientine tages 4 gange dagligt og på tom mave, hvilket selvsagt kan være vanskeligt for patienten at leve op til.
Wilson Therapeutics har udviklet WTX101, som er et first-in-class lægemiddel med en unik virkningsmekanisme i forhold til de eksisterende behandlingsmetoder. WTX101 binder meget selektivt til kobber og har potentiale til at udvide patientens kapacitet for kobber-optag. Den aktive ingrediens i WTX101 er tetrathiomolybdate og de første kliniske data indikerer, at stoffet lynhurtigt kan reducere kobber-niveauet og dermed forbedre symptomerne i patienterne. Desuden er WTX101 udviklet som en én-gang-dagligt medikament, hvilket udover større ”patient-compliance” også ventes at have betydning for bivirkningsprofilen.
Neurologiske forbedringer set i fase II
Over det seneste års tid har Wilson Therapeutics afsluttet den kliniske fase II med meget solide resultater.
I foråret 2017 fremlagde Wilson Therapeutics således endelige positive fase II resultater for WTX101. I studiet sås ved det endelige målepunkt efter 24 uger, at 71% (p<0,001) af de 28 patienter havde reduceret kobber-niveauet i blodet med minimum 25% og i gennemsnit reduceredes kobber-niveauet med 72% (p<0,0001) i alle patienterne. Hovedparten af patienter oplevede en forbedring eller stabilisering af leveren. 6 patienter forlod dog studiet undervejs, heraf 3 pga. bivirkninger. Herudover blev der observeret forhøjede levertal i 39% af patienter, men disse forsvandt i takt med dosisjusteringer. Desuden sås høj-signifikante forbedringer i patienterne generelle trivsel (p<0,001) og neurologiske forfatning (p<0,0001). Dette er særdeles interessant, da de nuværende medikamenter, som anvendes i Wilsons sygdom har særligt neurologiske bivirkninger. Dette synes dermed ikke at gælde for WTX101.
Det er fortsat Wilson Therapeutics’ forventning, at man vil kunne iværksætte det afsluttende fase III program i løbet af 2.halvår 2017. Selskabet oplyser, at man har afholdt møde med FDA og man er nået til enighed om selve forsøgsdesignet. Der er dog fortsat enkelte knaster som diskuteres. Men tidsplanen om at kunne påbegynde patient-optaget inden årets afslutning synes at holde. Det bliver tale om et 48-ugers studie, hvor WTX101 vil blive holdt imod standard-behandlingen. Primary endpoint vil bestå i, at WTX101 skal vise statistik ensartede (non-inferiority) resultater i sammenligning med kontrolarmen (dagens standardbehandling). I alt ventes 100 patienter at skulle indgå i studiet.
Wilson Therapeutics har også til hensigt at udvikle WTX101 som en behandling mod Amyotrofisk Lateral Sklerose (ALS) i patienter med den genetisk betingede mutationskomponent komponent SODI-1. Det skønnes, at 7% af alle ALS’ patienter har denne arvelige genetiske mutation. I juni 2017 modtog
Wilson Therapeutics Orphan Drug Designation for WTX101 i USA vedrørende netop ALS-indikationen. Prækliniske data har påvist, at WTX101 kan sænke ALS-sygdomsprogression og reducere sygdomssymptomerne efter sygdomsudbrud i mus genetisk modificeret med SODI-1.
På nuværende tidspunkt har Wilson Therapeutics dog ikke offentliggjort konkrete kliniske udviklingsplaner for ALS-programmet og man understreger, at hovedfokus pt. er på Wilson Disease indikationen.
Stort salgspotentiale i ALS
Wilson Therapeutics regnskab for 1.kvartal 2017 blev fremlagt d. 17. maj. Ganske som ventet er underskuddet stigende som følge af udviklingen af WTX101. R&D udgifterne er steget med 54% til 20 mio. SEK, mens administrationsomkostninger faktisk er reduceret med 6% til 9 mio. SEK. Underskuddet efter skat er vokset med 41% til -31 mio. SEK.
Cash burnet for 1.kvt 2017 var på -46 mio. SEK, hvilket efterlod Wilson Therapeutics med et fortsat ganske solidt kapitalberedskab på 339 mio. SEK ved udgangen af marts 2017.
Over det seneste års tid er Wilson Therapeutics aktien steget med ca. 80% og handles nu til kurs 85 SEK, hvilket svarer til en markedsværdi på ca. 2,2 mia. SEK.
Det er fortsat vores vurdering, at selskabet har tilstrækkeligt med kapital til at afslutte det planlagte fase III program med WTX101. Vi forventer dog først fase III data i slutningen af 2019.
Vi vurderer endvidere fortsat, at kvaliteten af WTX101 data er meget høj, og det er sandsynligt, at WTX101 vil blive det førende medikament på markedet. Særligt er det interessant, at WTX101 har en positiv effekt på patienternes livskvalitet og desuden kan forbedre patienternes neurologiske forfatning. Sidstnævnte mener vi taler for, at Wilson Therapeutics påbegynder udvikling i ALS også, ligeså snart fase III programmet i Wilsons Disease er skudt igen formentlig i slutningen af 4.kvartal 2017.
Vi ændrer ikke på vores peaksale estimater for WTX101 i Wilsons Disease, som dermed fortsat lyder på et årligt salg omkring 250 mio. USD. Det kan muligvis være endnu højere alt efter prissætning. Typisk kan denne type lægemidler rettet mod sjældne niche-sygdomme prissættes meget højt og med en tårnhøj indtjeningsmargin.
Vi indregner nu også ALS-indikationen i vores vurdering af selskabet, hvor salgspotentialet meget vel vil kunne matche det i Wilsons Disease.
Alt i alt er vi fortsat meget positive på Wilson Therapeutics, det eneste der kan bekymre er, at selskabet potentielt går ind i en lang nyheds-tørkeperiode i 2018, hvis man ikke her sætter gang i ALS-programmet.
Vi fastholder en købsanbefaling på Wilson Therapeutics og hæver vores kursmål fra 80 SEK og op til 130 SEK per aktie på 12 måneders sigt.
Vær et skridt foran
Få unik indsigt i de vigtigste erhvervsbegivenheder og dybdegående analyser, så du som investor, rådgiver og topleder kan handle proaktivt og kapitalisere på ændringer.
- Vi filtrerer støjen fra den daglige nyhedscyklus og analyserer de mest betydningsfulde tendenser.
- Du får dybdegående og faktatjekket journalistik om vigtige erhvervsbegivenheder lige nu.
- Adgang til alle artikler på ugebrev.dk.
