Aktien steg 35%, da selskabet onsdag offentliggjorde yderligere data fra arimoclomol NPC studiet, hvor top line data i september 2018 skuffede. De mere detaljerede kliniske data og biomarkør data styrker nemlig troen på, at arimoclomol alligevel kan godkendes uden yderligere studier.

Orphazyme’s udviklingsportefølje er udelukkende baseret på arimoclomol, og derfor reagerer aktiemarkedet følsomt på data fra Niemann-Pick disease Type C (NPC) studiet, selvom indikationen er den mindste i udviklingsporteføljen. Onsdagens udmelding inkl. de mere specifikke planer om en NPC-registreringsansøgning styrker naturligt markedets tiltro til arimoclomol-udviklingsporteføljens potentiale.

NPC data måske gode nok til ansøgning
Orphazyme offentliggjorde klinisk fase 2/3 top-line data i...