Orphazymes fase 3 kandidat arimoclomol mod Niemann-Pick type C sygdommen (NPC) er blevet tildelt Breakthrough Therapy Designation status af de amerikanske sundhedsmyndighed FDA.
På trods af at arimoclomol NPC-fase 3 data fejlede på det primære kliniske endemål i januar i år har Orphazyme efter aftale med FDA og EMA efterfølgende igangsat forberedelserne af en registreringsansøgning i USA og EU. Med tildelingen af Breakthrough Therapy Designation status løftes sandsynligheden i vores model for, at arimoclomol NPC når markedet fra 65% til 85% med forventet eventuel FDA-godkendelse i 2020.
Arimoclomol NPC står kun for 14% af værdiansættelsen i sum of the parts, men det må imidlertid forventes, at nyheden styrker markedets tiltro til, at Orphazyme lykkes med de øvrige arimoclomol indikationer sIBM, amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og Gaucher disease (GD), som alle er sjældne sygdomme ligesom NPC med behov for medicinsk behandling.
Indenfor de kommende 12 måneder er der vigtige nyheder på vej. I første halvår 2020 kommer interim Arinoclomol sIBM fase 2/3 data, arimoclomol GD fase 2 data og en eventuel godkendelse af arimoclomol NPC.
På den negative side tæller Orphazymes anstrengte finanser. Orphazymes finansielle situation er fortsat en udfordring med selskabets forventede cash-burn på 315-345 mio. kr. i år (vores estimat 326 mio. kr.) og en likvid beholdning på godt 110 mio. kr. ultimo 2019 ifølge selskabets guidance i seneste halvårsregnskab.
En godkendelse af Arimoclomol NPC vil udløse en priority review voucher, som forventeligt kan sælges efterfølgende for et solidt tre-cifret millionbeløb. Det vil dog kun være en finansieringsløsning på mellemlangt sigt, og ikke på helt kort sigt.
DCF fair value hæves fra 109 kr. til 126 kr. pr. aktie og 12 måneders kursmålet opjusteres fra 90 til 120 efter den positive arimoclomol NPC-nyhed og med de vigtige kurstriggere som nærmer sig.
Børskurs på analysetidspunktet: 60,00 AktieUgebrevets kursmål (6 mdr): 120,00
Læs tidligere analyser af Orphazyme her. Password er abonnent email, og adgangskode kan hentes her .
Vær et skridt foran
Få unik indsigt i de vigtigste erhvervsbegivenheder og dybdegående analyser, så du som investor, rådgiver og topleder kan handle proaktivt og kapitalisere på ændringer.
- Vi filtrerer støjen fra den daglige nyhedscyklus og analyserer de mest betydningsfulde tendenser.
- Du får dybdegående og faktatjekket journalistik om vigtige erhvervsbegivenheder lige nu.
- Adgang til alle artikler på ugebrev.dk.
399,-
pr. måned
Allerede abonnent? Log ind her
