Formue

Orphazymes investeringscase er forringet

Lars Hatholt

lørdag 01. maj 2021 kl. 22:00

Arimoclomol fase 2-3 studiet på den vigtige IBM indikation fejlede både på det primære og de sekundære kliniske endemål. Meddelelsen kom efter sidste års udmelding af arimoclomol fase 2 data på Gauchers Disease indikationen, som ikke var overbevisende. Investeringscasen er nu markant mere risikobetonet.

Med de kliniske data vi har set, er det overvejende sandsynligt, at FDA godkender arimoclomol NPC i år, med planlagt PDUFA den 17. juni efter en udskydelse på 3 måneder. Meget taler også for, at produktet slår igennem i behandlingen af NPC pga. behovet for ny medicinsk behandling.

NPC-indikationen alene kan imidlertid dårligt retfærdiggøre Orphazymes markedsværdi på 2 mia. kr. Der er kun ca. 1.800 NPC-patienter i USA og EU, hvoraf 60 procent bliver diagnosticeret. Vi estimerer det risikojusterede NPC peak salg til 589 mio. kr. Med Orphazymes forventning om fase 3 data i løbet af 2. kvartal i år får vi snart syn for sagen med hensyn til arimoclomols fremtidsmuligheder i behandlingen af ALS.

Efter det fejlslagne IBM studie er arimoclomols muligheder indenfor ALS-behandling nu vigtig – ja nærmest af helt afgørende betydning for Orphazymes investeringscase, hvor den kliniske R&D pipeline udelukkende baserer sig på arimoclomol.

Arimoclomol ALS studiet må imidlertid betegnes som et højrisikostudie, da kendskabet til mekanismerne bag sygdommens udvikling er beskedent. Mange ALS-projekter har fejlet i behandlingen af ALS. Problemet med evaluering af behandlingseffekten i ALS studier er bl.a., at ALS patienters sygdomsudvikling er meget varierende. Det betyder, at behandlingseffekten målt ved det kliniske effektmål skal være meget kraftig, før behandlingseffekten kan fortolkes som positiv.

Det tidligere fase 2 placebokontrollerede 12 måneders ALS arimoclomolstudie med 36 patienter medfører, at den tekniske risiko i fase 3 studiet synes acceptabel. Resultatet fra fase 2 studiet indikerer, at arimoclomol hæmmer udviklingen i sygdomsforløbet.

Når fase 3 designet er meget lig fase 2 designet reduceres usikkerheden på fase 3 udfaldet, hvilket er tilfældet med arimoclomol fase 3 studiet.

Vi har en sandsynlighed på 40 procent for, at Orphazyme lykkes med arimocromol ALS-indikationen. Vores sandsynlighedskorrigerede estimerede peak salg i 2030 er på 1,7 mia. kr.

Kursmål reduceres til 100 kr. pr. aktie
Forberedelserne til lanceringen af Miplyffa er i fuld gang, så den nyudnævnte CEO, Cristophe Boudon, får noget at se til udover at starte i jobbet med den kedelige IBM-nyhed på skrivebordet.

Med kommercialiseringsforberedelserne stiger omkostningerne, som estimeres til 825 mio. kr. i år. Det sandsynlige salg af en priority review voucher i forbindelse med den forventede FDA-godkendelse af arimoclomol NPC vil få kassebeholdningen til at række ind i 2022.

Arimoclomols muligheder indenfor IBM indikationen regner vi nu som ikke-eksisterende, og DCF nutidsværdien reduceres fra 120 kr. pr. aktie til 100 kr. i basisscenariet. En eventuel ALS godkendelse vil løfte kursmålet markant (+100 procent), mens det modsatte er tilfældet, hvis ALS fejler.

Med de kommende vigtige kurstriggere så tæt på, og IBM-indikationen skrottet, er investering i aktien meget risikobetonet.

Lars Harholt

 

Aktuel kurs          59,00

Kursmål                100,00

 

Vær et skridt foran

Få unik indsigt i de vigtigste erhvervsbegivenheder og dybdegående analyser, så du som investor, rådgiver og topleder kan handle proaktivt og kapitalisere på ændringer.

Første måned

1 kr.

Herefter 299 kr. om måneden

Allerede abonnent? Log ind her

Del på facebook
Del på twitter
Del på linkedin
Del på email
Del på print

[postviewcount]

Jobannoncer

Finanstilsynet søger økonom eller erhvervsjurist til kontoret for investorbeskyttelse
København
18-06-2021
København
18-06-2021
Ringkjøbing Landbobank søger medarbejder til bekæmpelse af hvidvask og operationel risiko
Ringkøbing
30-06-2021
Ringkøbing
30-06-2021
Business Controller til koncernøkonomistyring til energikoncern midt i en forandringsproces
Svinninge
21-06-2021
Svinninge
21-06-2021
Kan du være faglig sparringspartner i skattespørgsmål, for stor energikoncern?
Svinninge
30-06-2021
Svinninge
30-06-2021
Handelsbanken søger Finansrådgiver til Transaction Banking Sales
Aarhus, Trekantområdet eller København
30-06-2021
Aarhus, Trekantområdet eller København
30-06-2021
Djurslands Bank søger en selvstændig og ansvarsbevidst controller
Grenaa
15-06-2021
Grenaa
15-06-2021
Advokat til Sydbank i Aabenraa
Aabenraa
20-06-2021
Aabenraa
20-06-2021
Finance Business Partnere med kommercielt mindset søges til energikoncern midt i en forandringsproces
Svinninge, Virum, Haslev
30-06-2021
Svinninge, Virum, Haslev
30-06-2021

Mere fra ØU Formue

Seneste nyt

Langers skarpe

af Morten W. Langer
af Morten W. Langer
Seneste indlæg

Mest læste

Få dit daglige nyhedsoverblik i din indbakke

Seneste rapporter fra eksterne rådgivere

Dybdegående og original 
journalistik siden 1994

Økonomisk Ugebrev har i mere end 25 år leveret indsigtsfuld og dagsordensættende journalistik og analyser til læserne og den brede offentlighed. 

Vi tager ansvar for vores indhold og er tilmeldt:

OM ØU

Log ind

KONTAKT

Telefonisk henvendelse: 70 23 40 10
Telefonerne er åbne alle hverdage fra: 10-15
Salgschef: Sidsel Bogh

Skriv til os på: kontakt@ugebrev.dk.
Vi bestræber os på at besvare henvendelser indenfor 24 timer.

Økonomisk Ugebrev A/S
CVR-nr.: 31760623
Forbindelsesvej 12, 2. tv
2100 København Ø

Log ind

Har du ikke allerede en bruger? Opret dig her.

Tilmeld dig vores nyhedsbrev

Og modtag den seneste udgivelse af ØU Formue – det førende magasin for privatinvestorer.

Tilmeld dig vores nyhedsbrev

Og modtag den seneste udgivelse af ØU Formue – det førende magasin for privatinvestorer.

Analyse af og prognoser for Fixed Income (statsrenter)

Direkte adgang til opdaterede analyser fra toneangivende finanshuse:

Goldman Sachs

Fidelity

Danske Bank

Morgan Stanley

ABN Amro

Jyske Bank

UBS

SEB

Natixis

Handelsbanken

Merril Lynch 

Analyse og prognoser for kort rente, samt for centralbankernes politikker

Links:

RBC

Capital Economics

Yardeni – Central Bank Balance Sheet 

Investing.com: FED Watch Monitor Tool

Nordea

Scotiabank

 

Log ind

[iteras-paywall-login paywallid="qwerty123"]