I ugens grafik skal vi også lige forbi den netop overståede ASH-konference i USA, hvor det mest bemærkelsesværdige kliniske datasæt nok blev fremlagt af Genmabs partner Johnson & Johnson i indikationen for knoglemarvskræft (refractory/relapsed multiple myeloma), hvor canceren er vendt tilbage, eller hvor den ikke responderer på behandlingen.
J&J’s lægemiddel Teclistamab (som oprindeligt også er udviklet af Genmab) blev givet i kombination med Daratumumab, og resultaterne er slående ift. den nuværende standardbehandling. Det ses meget tydeligt af begge grafer, at den aktive behandlingsgruppe (Tec-Dar) reelt set når et plateau, hvor både den generelle overlevelse (OS) og den progressionsfrie overlevelse (PFS) næsten låser sig fast i omkring 83 % af patienterne i et langt stykke tid.
Studiet er publiceret i prestigefyldte New England Journal of Medicine og har i øvrigt også givet anledning til, at FDA-chef Dr. Marty Makary har klappet sig selv og sin regulatoriske myndighed på skulderen over en meget hurtig reaktion ved tildelingen af en såkaldt National Priority Voucher allerede dagen efter data: “Within hours of the trial results being published in the American Society of Hematology conference program, FDA leaders read the study, consulted with internal experts, and the following day contacted the company to discuss a national priority voucher. When a treatment demonstrates outstanding trial results, we have a duty to patients to move swiftly.”
Målsætningen med de såkaldte Commissioner’s National Priority Vouchers (CNPV) er at sænke behandlingstiden for en FDA-godkendelse til 1-2 måneder fra de normale 6-10 måneder. Det er selvsagt godt for patienterne med en hurtig sagsbehandling, men det skaber også åbenlyse betænkeligheder ift. gennemsigtigheden i en proces, der ellers normalt er ganske stringent. Og hertil kommer den åbenbare risiko for, at sagsbehandlingen ikke er grundig nok, og/eller at ressourcerne til at gennemføre de komprimerede forløb tages fra de normale ansøgningsprocesser.
Alene navnet på programmet antyder også, at det er politisk (og principielt bestemt alene af FDA-chefen), og det er i øvrigt igangsat uden om kongressen. Pudsigt nok er flere af de hidtidige modtagere også uddelt i nær forbindelse med on-shoring af produktionskapacitet eller f.eks., som det har været tilfældet med Novo og Eli Lilly, aftaler om priser på medicin med Trump-administrationen.
Med andre ord er der en risiko for, at man hurtigt kan ende i en gråzone, hvor ingen ved, om der reelt er tale om gaver, vennetjenester eller andre udvekslinger af ydelser, der i sidste ende kommer til at handle mere om politik og signaler end om patienterne og medicinens effekt og bivirkninger.
Det er næppe det sidste, vi har hørt til CNPV-programmet, men midt i alt dette må vi ikke glemme de interessante data for Teclistamab/Daratumumab-kombinationen for relapsed/refractory multiple myeloma patienter.
Kilde: nature (https://www.nature.com/articles/d41586-025-03247-6) via https://x.com/paras_biotech/status/1977134193122722056
Steen Albrechtsen
