Ugens grafik: Kliniske studier, antal og succesrater

I dag skal det handle om kliniske studier.

Vi starter med en ret simpel oversigt over udviklingen antallet af opstartede kliniske studier fordelt på den kliniske fase. For alle 3 grupper er udviklingen ret tydelig, nemlig at aktiviteten er på vej ned i gear igen.

Det er oplagt at se pandemien som en stor del af forklaringen på stigningen i 2020-21-22, mens man også med lidt god vilje kan se en aktivitetsstigning fra især 2017 og frem, hvor kapitalen var forholdsvis nem at skaffe for mange biotekselskaber.

Af det seneste fald fra 2021 til 2023 på i alt 1.377 studiestarter kan rundt regnet en 1/3 (437) ifølge IQVIA forklares af et aftagende fokus på covid-19, mens vi for resten af faldet nok må se primært mod den isvinter, som industrien har været igennem på kapitalfremskaffelsessiden. En isvinter, der helt naturligt har medført klare og hårde prioriteringer i pipeline og studier hos både store og små.

I runde tal kan biotekselskabers nedgang i studiestarter forklare lidt under 1/3 (416), mens større pharmaselskaber står for lidt mere end den sidste 1/3 (524) af nedgangen. Hos de større pharmaselskaber er nedgangen fordelt ligeligt mellem de forskellige faser, mens der for biotekselskabernes vedkommende er tale om en klar nedgang i antallet af især opstartede fase 1 studier. Det sidste giver god mening i forhold til isvinter-argumentet og den hårde prioritering i pipeline-investeringerne.

Som altid skal man være varsom med at drage store konklusioner om enkelte datapunkter i en grafik som denne. Udviklingen er der derimod større sikkerhed omkring. Som det fremgår af grafikkens noter, inkluderer fase 2 både fase 1/2-studier og fase 2, 2a og 2b studier. Fase 3 inkluderer fase 2/3-studier. Yderligere skal det siges, at data inkluder både igangsatte, planlagte studier og stoppede studier.

Succesrater

I dagens anden graf nederst bliver det måske lidt mere interessant, for her er der tale om udviklingen i succesraterne for hver studiefase. Altså, hvor stor en andel af studierne i hver fase som slutter med et positivt udfald. Med positivt udfald mener der, at lægemiddelprojektet er gået videre til den næste kliniske fase – eller den regulatoriske fase, hvis vi taler om primært fase 3 studier.

Helt overordnet er konklusionen for 2023, at den samlede sandsynlighed for succes igennem alle udviklingsfaser ligger på 10,8 %. Det er en klar vending i forhold til sidste år, hvor bunden blev nået på 5,9 %, som er det laveste niveau i hele perioden. Et niveau omkring 10 % synes som udgangspunkt at være en fornuftig tommelfingerregel set over hele perioden. Altså kan man alt andet lige som investor sige, at hver 10. lægemiddelprojekt som gennemsnit vil gå hele vejen.

Som det ses, er det især en bedring i succesraten for fase 1 studier og for fase 3 studier samt en bemærkelsesværdig bedring i det, vi kan kalde ”godkendelsesprocenten”, som er gået fra 71 % til 87 %, dvs. projekter der med succes er kommet videre fra den regulatoriske fase. Også denne synes at være tættere på det historiske niveau, hvor vi som udgangspunkt har opereret i nærheden af 90 % sandsynlighed for en godkendelse hos myndighederne, når ansøgningen er indleveret.

Der er selvfølgelig tale om gennemsnitstal, og ved en senere lejlighed vil vi kigge nærmere på statistikken, hvis man f.eks. opdeler på sygdomsindikationer.

I dagens grafik er der i de underliggende sygdomsgrupper tale om en fremgang i forhold til 2022 indenfor onkologi, sjældne sygdomme og neurologi, når man ser på den samlede sandsynlighed for succes hen over alle faser. Disse 3 indikationer ligger tæt på eller lige over gennemsnittet på 10,8 %, mens især kardiovaskulære (3 %), infektion (1 %) samt vacciner (6 %) ligger betydeligt under gennemsnittet i 2023.

Kilde: Grafikkerne, som er udarbejdet af et af pharmasektorens store markedsanalyse-firmaer IQVIA, kan findes her sammen med flere andre grafer.

Steen Albrechtsen