Orphazyme fokuserer på sjældne sygdomme, som har stor bevågenhed i biotekindustrien og hos investorerne. Pga. manglen på effektiv medicinsk behandling af patienter med sjældne sygdomme er prisen på den type medicin ofte høj. Satsningen på sjældne sygdomme kan derfor være en lønsom strategi, fordi udviklings– og distributionsomkostninger er relativt lave.
Aktien steg 35%, da selskabet offentliggjorde yderligere data fra arimoclomol NPC-studiet, hvor topline data i september 2018 skuffede. De mere detaljerede kliniske data og biomarkørdata styrker nemlig troen på, at arimoclomol alligevel kan godkendes uden yderligere studier.
Orphazymes udviklingsportefølje er udelukkende baseret på arimoclomol, og derfor reagerer aktiemarkedet følsomt på data fra Niemann-Pick disease Type C (NPC) studiet, selvom indikationen er den mindste i udviklingsporteføljen. Udmeldingen inkl. de mere specifikke planer om en NPC-registreringsansøgning styrker naturligt markedets tiltro til arimoclomol-udviklingsporteføljens potentiale.
Orphazyme offentliggjorde klinisk fase 2/3 topline data i september sidste år, som skuffede ved ikke at indfri det primære endpoint. Senere opdaterede kliniske effektdata viser tydelige tegn på, at arimoclomol-patientgruppen har fået behandlingseffekt i sammenligning med placeboarmen. Der kan forventes 24 måneders data fra det igangværende 12 måneders open-label studie i 3. kvartal i år.
Orphazyme vil nu forberede registreringsansøgningen forud for et forventet møde med FDA og EMA medio året, som skal afklare den videre regulatoriske proces. Selve ansøgningen forventes indsendt i 1. halvår 2020. Ved en eventuel godkendelse vil Orphazyme modtage en priority review voucher, som må forventes at have en værdi på et trecifret millionbeløb.
Udviklingsporteføljen med arimocromol indeholder to kliniske projekter indenfor neuromuskulære sygdomme Arimoclomol-indikationerne er alle områder med et behov for nye medicinske behandlingsmuligheder, og en relativt høj prisfastsættelse er sandsynlig. Eksempelvis blev Biomarins seneste produkt Brineura (til den sjældne neuromuskulære sygdom Batten’s disease) lanceret i 2017 til en vejledende behandlingspris på 700.000 USD pr. år. Den årlige behandlingspris for de 10 bedst sælgende orphan drugs i 2017 på det amerikanske marked med et patientunderlag under 10.000 varierer fra 100.000 USD til 500.000 USD. Prisintervallet for arimoclomol på det amerikanske marked anslås at ligge i intervallet 150.000 -200.000 USD afhængig af indikation.
De estimerede sandsynligheder for succes på de enkelte indikationer baserer sig på de historiske succesrater for lægemiddelkandidater til behandling af sjældne sygdomme (Orphan drugs) på det autoimmune- og inflammatoriske område.
Sandsynlighed for succes er 70%
Sandsynligheden for at arimoclomol NPC bliver godkendt i USA og EU er sat til 70%. Det kan på trods af de seneste kliniske data dog stadig ikke udelukkes, at sundhedsmyndighederne vil kræve et udvidet arimoclomol NPC registreringsstudie.
Erfaringsmæssigt bliver biotekselskaber, hvor udviklingsporteføljen baserer sig på det samme aktive stof, uforholdsmæssigt hårdt ramt på aktiekursen, hvis det første registreringsstudie på det pågældende aktive stof fejler. For et biotekselskab, hvor alle udviklingsprojekter baserer sig på det samme aktive stof er udfaldet af det første registreringsstudie derfor særlig kritisk. Det er derfor positivt, at der er overvejende sandsynlighed for, at arimoclomol NPC bliver godkendt.
Den sandsynlighedsvægtede DCF-værdiansættelse i vor basisscenarie er 102 kr. pr aktie. Med en markedsværdi på 1.180 mio. kr. (inkl. kassebeholdningen) ved dagens kurs er Orphazyme prisfastsat over gennemsnittet for fase-3 biotekselskaber noteret på Nasdaq, dvs. selskaber med mindst én fase-3 udviklingskandidat.
Det likvide beredskab på 365 mio.kr. (17% af sum of the parts) forventes at række frem til begyndelsen af 2020 med en forventet stigende burnrate i 2019 og 2020. De kliniske data og biomarkør data fra NPC-studiet understøtter værdien af Orphazymes udviklingsportefølje. Derudover er der flere ikke alt for fjerne vigtige katalysatorer (kurstriggere), hvoraf den vigtigste vurderes at være arimoclomol sIBM fase 2/3 data i første halvår 2020.
Lars Hatholt
Børskurs på analysetidspunktet: 55,00 AktieUgebrevets kursmål (12 mdr): 80,00
Læs tidligere analyser af Orphazyme her. Password er abonnent email, og adgangskode kan hentes her .
Vær et skridt foran
Få unik indsigt i de vigtigste erhvervsbegivenheder og dybdegående analyser, så du som investor, rådgiver og topleder kan handle proaktivt og kapitalisere på ændringer.
- Vi filtrerer støjen fra den daglige nyhedscyklus og analyserer de mest betydningsfulde tendenser.
- Du får dybdegående og faktatjekket journalistik om vigtige erhvervsbegivenheder lige nu.
- Adgang til alle artikler på ugebrev.dk.
