3,5 mio. dollar, eller godt 25 mio. kr. Så meget kommer en genterapibehandling af blødersygdommen, hæmofili B, til at koste i USA, rapporterer Bloomberg News.
Den amerikanske lægemiddelstyrelse, FDA, godkendte tirsdag midlet fra australske CSL Behring, og prisen på 3,5 mio. dollar for én behandling blev meldt ud af CSL natten til onsdag. Dermed bliver midlet ifølge Bloomberg verdens dyreste.
Ifølge FDA er også tale om et fremskridt for hæmofili B-patienter, som oftest mænd, der mangler faktor IX – et protein som medvirker til at blod størkner.
Patienterne kan alt efter sygdommens sværhedsgrad opleve voldsomme blødninger fra sår eller i forbindelse med operationer, og i nogle svære tilfælde kan blødningsepisoder opstå uden klar årsag.
– Genterapi mod hæmofili har været i horisonten i mere end to årtier. På trods af fremskridt inden for behandlingen af hæmofili, så kan forebebyggelsen og behandlingen af blødningsepisoder påvirke folks livskvalitet negativt, siger Peter Marks, direktør for FDA’s biofarmaenhed, i forbindelse med godkendelsen.
Patienter med svær hæmofili B vil som regel modtage rutinebehandlinger og intravenøst få tilført faktor IX for at forebygge blødninger.
Et studie med Hemgenix har vist, at behandlingen reducerer behovet for forebyggende behandlinger med faktor IX og også cirka halverer antallet af årlige blødningsepisoder.
Hjemlige Novo har faktor IX-produkter på markedet, som i tredje kvartal solgte for 533 mio. kr.
Godkendelsen af verdens dyreste lægemiddel får dog næppe større betydning for det salg, mener Sydbank.
– Man vil formentlig bruge genterapi til behandling af blødersygdomme på længere sigt, men det er et konservativt marked, og prisen tror jeg vil være en hæmsko i den forbindelse, siger Søren Løntoft Hansen, analytiker i Sydbank.
Novo arbejder i øvrigt selv med genterapibehandlinger på en lang række felter, men har ikke behandlinger i klinisk udvikling, det vil sige studier i mennesker.
På børsen i Australien steg CSL onsdag blot 0,1 pct. Unicure, som CSL har indlicenseret behandlingen fra, steg til gengæld over 7 pct. tirsdag.
.\\˙ MarketWire
