Orphazyme har behov for flere penge til pipeline

Siden vores seneste analyse ultimo januar er aktien steget med 17%, men data fra flere studier i den kommende tid giver fortsat grundlag for et markant kursløft på 12 måneders sigt.

Det er imidlertid et problem, at kassebeholdningen svinder ind, så Orphazyme har et påtrængende behov for en kapitalindsprøjtning. Der er også en vigtig opgave i at få gennemført myndighedsansøgningerne på arimoclomol i NPC-indikationen, som kan blive Orphazymes første godkendte læ-gemiddel. Arimoclomol mod Niemann-Pick type C sygdommen (NPC) står til at blive selskabets første produkt på markedet.

Orphazyme forventer at indsende registreringsansøgningen i løbet af første halvår 2020 i EU og USA på trods af, at NPC fase 3 data ikke var ubetinget positive. Der kører et 24 måneders NPC open label-studie parallelt med registreringsansøgningen. Data fra studiet forventes i løbet af andet halvår 2019.

Anstrengte finanser
Orphazymes’ finansielle situation er fortsat en udfordring med selskabets forventede cash-burn på 315-345 mio. kr. i år (vort estimat 326 mio. kr.) og en likvid beholdning på godt 110 mio. kr. ultimo i 2019 ifølge guidance i halvårsregnskabet.

Orphazyme har i august måned fået et lån på 9 mio. EUR. med sikkerhed i selskabets patenter. Der er som udgangspunkt regnet med et cash-burn i samme størrelsesorden næste år, hvilket svarer til, at kontantbeholdningen rækker til andet kvartal 2020. Der er derfor et kortsigtet behov for ny kapital. En eventuel indgåelse af et partnerskab er imidlertid en udfordring på den korte bane, da alle Orphazymes udviklingsprojekter baserer sig på arimoclomol. Det betyder dels, at det vil være vanskeligt sælge rettighederne til de forskellige indikationer til forskellige partnere, bl.a. pga. problemet med prisdifferentiering ved de forskellige indikationer. Dels vil potentielle partnere formentlig afvente de endelige data på sIBM og ALS i første halvår 2021.

Kommercialiseringen af arimoclomol i NPC burde imidlertid ikke være noget problem for Orphazyme med ca. 1.000 patienter i USA fordelt på 60-100 behandlingscentre. For de øvrige større indikationers vedkommende vil selskabet formentlig med fordel kunne indgå et partnerskab. Forholdene taler derfor for yderligere låntagning, men på lidt længere sigt kan selskabet blive styrket finansielt ad anden vej. Hvis arimoclomol NPC opnår FDA godkendelse i andet halvår 2020 kan kassebeholdningen blive styrket betragteligt via salget af en priority review voucher. Den seneste salgspris er oplyst til 95 mio. USD.

Beskeden konkurrence
Med Orphazymes fokus på sjældne sygdomme er konkurrencen beskeden, og selskabet nyder fordel af, at FDA sædvanligvis er imødekommende og prioriterer den type sygdomme højt pga. manglende muligheder for medicinsk behandling.

På trods af, at arimoclomol NPC fase 3 data fejlede på det primære kliniske endemål i januar i år, har Orphazyme efter aftale med FDA og EMA igangsat forberedelserne af en registreringsansøgning i USA og EU. I modsætning til EMA er det ikke et krav fra FDA, at registreringsansøgningen inkluderer de kommende NPC-data fra open-label studiet senere i år.

Hvor værdiansættelsen af NPC-indikationen tidligere var marginal (4% af DCF-værdien), er sandsynligheden for NPC-godkendelse nu sat til 65% og estimatet på NPC peak markedsandelen hæves fra 10% til 45%. Det giver en opdateret værdiandel på 9% af DCF-værdien.

Inden årets udgang kommer der data fra 24 må-neders NPC-open label studiet. Opstarten af NPC Easy Access / Compassionate Use programmet kan give et fingerpeg om interessen for behandlingen med arimoclomol. Programmet forventes primært rettet mod på det amerikanske marked, hvor der i modsætning til Europa ikke er godkendte lægemidler mod NPC. I første halvår 2020 kommer der vigtige interim sIBM fase 2/3 data i første halvår, indsendelse af ansøgning for NPC og fase 2 data fra GD-studiet.

Den risikojusterede DCF pr. aktie er 109 kr. mod tidligere 92 kr. Hvis selskabet lykkes med arimoclomol indenfor alle fire sygdomme er DCF pr. aktie 321 kr. På trods af usikkerheden omkring Orphazymes finansielle situation hæves 12 måneders kursmålet fra 80 til 90 med en fortsat købsanbefaling.
Lars Hatholt

Børskurs på analysetidspunktet: 62,40 AktieUgebrevets kursmål (6 mdr): 90,00

Læs tidligere analyser af Orphazyme her. Password er abonnent email, og adgangskode kan hentes her .