Orphazyme: Så gik det galt igen, og fremtiden tegner noget mørkere

Orphazyme måtte i fredags meddele, at endnu et studie med arimoclomol har fejlet – denne gang i indikationen ALS. Det sker kort efter, at arimoclomol IBM-studiet fejlede. Nu står Orphazyme tilbage med ét skud i bøssen med arimoclomol i form af den sandsynlige og snarlige godkendelse i NPC, da GD-indikationen (Gauchers Disease) formentlig hænger i en tynd tråd. Den skuffende nyhed og den meget sparsomme information fra selskabet betyder, at vi ændrer anbefalingen fra Spekulativt Køb til NEUTRAL.

Orphazyme-aktien faldt 35% efter den kedelige nyhed om arimoclomol ALS-studiets fiasko. Vi havde i analysen fra april advaret investorerne om aktiens markante downside, hvis ALS indikationen fejlede. Vi havde sat en sandsynlighed på 40% for succes med ALS, men det var altså ikke blandt de 40%, at data fra ALS-studiet landede. Ikke alene de primære, men også de sekundære kliniske endpoints blev ikke indfriet, som det hedder i den kortfattede meddelelse, der ikke oplyser detaljer fra studiets resultater.

Orphazyme har i øvrigt noget utraditionelt (men ligesom det var tilfældet ovenpå IBM-skuffelsen) ikke afholdt nogen telekonference om resultaterne fra studiet. Det voldsomme kursfald er i tråd med vores fair value (sum of the parts estimater), hvor ALS indikationen svarede for over halvdelen af fair value.

Problematisk situation

Fremtidsperspektiverne for Orphazyme investeringscasen begynder at fortone sig. Orphazymes’ eneste aktiv er arimoclomol, og de to neuromuskulære indikationer IBM og ALS, som fremstod med de bedste indtjeningsmuligheder, er nu en saga blot. Tilbage er nu kun de to indikationer imod de lysosomale sygdomme GD (Gauchers disease) og NPC (Niemann-Pick C disease).

Fremtiden for GD-indikationen ser vi imidlertid som usikker, idet resultatet fra det dobbeltblindede 6 måneders fase 2 studie ikke indfriede det primære kliniske endemål. Sandsynligheden for, at Orphazyme lykkes med GD- indikationen estimerer vi derfor til 20%.

Orphazymes står dermed nu tilbage med kun ét aktiv, som med stor sandsynlighed kommer til markedet. FDA’s PDUFA-dato for arimoclomol NPC er efter 3 mdr. udskydelse sat til d. 17. juni i år. Som vi tidligere har beskrevet, vurderer vi de kliniske NPC-data som tilstrækkeligt gode til, at der er en overvejende sandsynlighed for, at arimoclomol NPC (navngivet Miplyffa) kommer til markedet. Vi har derfor en 85% sandsynlighed for, at produktet får succes i USA og EU i vores model.

Mens man i USA vil benytte Miplyffa til førstevalgsbehandling vil behandlingspraksis i EU blive kombinationen af Miplyffa med migllustat. Med en forventet årlig behandlingspris på 450.000 USD i USA og en markedsandel, der topper på 45%, er det estimerede peaksalg i USA+Europa 575 mio. DKK i basisscenariet.

Værdiansættelsen tvivlsom

Siden årsskiftet er aktiekursen næsten halveret efter IBM og ALS-fiaskoerne. Spørgsmålet er så, om kurskorrektionen rækker? Nøgletallene, der kan hjælpe med at besvare det spørgsmål, peger i forskellige retninger.

Med et estimeret salg i 2024 (excl. royaltybetalinger til CytRx) på 440 mio. DKK i 2024 svarende til P/S (pris/sales) på 2,9 virker prisfastsættelsen lige omkring 1,25 mia. DKK ikke urimelig. På den anden side kan den nuværende kurs ikke regnes hjem (DCF nutidsværdi) med selskabets høje omkostninger, der estimeres til 825 mio. DKK i år. Man må forvente, at Orphazyme efter de seneste nederlag med IBM og ALS revurderer strategien – ikke mindst når det gælder evt. omkostningstilpasninger. Vi er ikke lykkedes med at få kontakt til Orphazyme efter fredagens meddelelse, men vores umiddelbare bud er, at man nu afventer den mulige NPC-godkendelse, førend der kommer en strategiopdatering på fremtiden. CEO har for nylig udtalt på en investorpræsentation (før ALS-data blev fremlagt), at man lagde planer for alle scenarier af data-udfald.

For nærværende sænker vi anbefalingen fra Spekulativt Køb til NEUTRAL. Det vil være meget naturligt, hvis aktiemarkedets tiltro til selskabet er ramt af den seneste udvikling.

Lars Hatholt

Kurs på anbefalingstidspunkt             36,20 DKK

Kursmål (6 mdr.)                                 Afventer yderligere information

Analysedato                                       9. maj 2021