Annonce

Log ud Log ind
Log ud Log ind
Life Science

Gener fra neandertalerne baner vejen for udvikling af ny medicin

Andrea Backlund

tirsdag 06. december 2022 kl. 7:00

Gener fra neandertalerne baner vejen for udvikling af ny medicin

Den svenske forsker Svante Pääbo er blevet tildelt 2022 Nobelprisen i fysiologi eller medicin for arbejdet med at kortlægge neandertalernes genom. Resultaterne af hans forskning har ført til opdagelsen af, at gener fra de uddøde menneskelige former har sat spor i levende mennesker, som har fysiologisk betydning. Det har blandt andet vist sig, at disse gener kan påvirke folks forsvar mod infektioner, hvilket i fremtiden kan føre til ny medicin og dermed er vi hastigt på vej over i retning af egentlig præcisionsmedicin og nye teknologier som celle- og genterapi, skriver analytiker Andrea Backlund i denne gennemgang af området.

Et af de vigtigste spørgsmål fremadrettet at forsøge at få svar på er, hvad neandertalerens genetiske bidrag kan betyde for mennesker, der lever nu?

De undersøgelser, Svante Pääbo har foretaget i samarbejde med forskere ved Karolinska Institutet, har blandt andet vist, at fertilitet, smertetærskel og risikoen for at blive alvorligt syg i covid-19 kan påvirkes af gener fra neandertalere, som nogle af os nu bærer. I en international undersøgelse identificerede forskerne 13 specifikke genvarianter, der yder beskyttelse mod svær covid-19, hvoraf den vigtigste stammer fra neandertalere. Denne variant reducerer risikoen for at ende på intensivafdelingen på grund af covid-19 med omkring 20 %. Mange forskere arbejder nu intensivt på at forstå, hvorfor det fysiologisk er sådan, og arbejdet med det er vigtigt for at kunne udvikle bedre lægemidler til behandling af covid-19.

Præcisionsmedicin et område med stort potentiale
Et område, der udvikler sig sideløbende med genforskningens fremskridt, er præcisionsmedicin (også kaldet individbaseret, personbaseret eller skræddersyet medicin), som har til formål at yde pleje og behandling, der er tilpasset den enkelte patients unikke forhold, f.eks. via en genetisk profil og/eller specifikke biomarkører.

Et menneskes genetiske sammensætning kan give information om sygdomsrisici og kan i nogle tilfælde muliggøre skræddersyet terapi som f.eks. genterapi, der giver de rigtige ”indgreb” til hver enkelt patient på det rigtige tidspunkt. Behandlingerne bliver så mere effektive både for patienten og sundhedsøkonomisk.

Der er et stort potentiale for udvidet anvendelse af præcisionsmedicin baseret på genomiske analyser for komplekse sygdomme, som kan forbedre og personalisere diagnostik, behandling og prognose. Et eksempel, hvor præcisionsmedicin forventes at få stor betydning, er brugen af biologiske lægemidler ved forskellige inflammatoriske sygdomme, såsom astma, inflammatorisk tarmsygdom (IBD – Inflammatory bowel disease), multipel sklerose (MS) og leddegigt (RA – reumatoid artritis). Mange af disse nye lægemidler har en meget specifik virkningsmekanisme, og der er et stort behov for at kunne forudsige den enkelte patients fremtidige sygdomsforløb og respons på behandling med forskellige lægemidler.

Andre områder, hvor der nu forskes intensivt i præcisionsmedicinens potentiale, består af bedre diagnostik af prostatacancer, bedre forebyggelse af hjertekarsygdomme og mere effektiv kræftbehandling. Præcisionsmedicin har potentialet til at fundamentalt ændre sundhedsvæsenet, da der kan forventes alliancer, nye aktører og nye måder at erstatte pleje baseret på, hvordan patienterne har det. En afgørende faktor for præcisionsmedicins fremtid bliver dog betalingsberedskabet for nye lægemidler og ny diagnostik er ikke billigt.

Teknologi og forskning
Efterhånden, som området for præcisionsmedicin modnes, kræver det konstant flere teknologiske forbedringer på tværs af en bredere base af discipliner. Og her er der plads til en række nye virksomheder. Nogle virksomheder udvikler værktøjer til forskning, f.eks. til at definere patientgrupper, nye diagnostiske metoder eller støtte til prognosticering under et sygdomsforløb. Sidstnævnte kunne eksempelvis være biomarkører og diagnostik knyttet direkte an til effekten af et bestemt lægemiddel. Andre virksomheder er aktive inden for databehandling, billedbehandlingsteknikker, bioinformation og store databaser, hvor f.eks. maskinlæring og kunstig intelligens bruges.

De nye innovative virksomheder inden for præcisionsmedicin er drevet af forskning og opstår ofte i akademiske miljøer.

Udfordringer med refusion og produktion
En af de største udestående udfordringer, som celle- og genterapier står over for, er reimbursement/refusion. I øjeblikket er antallet af terapier og mængden af patienter, der behandles, lille nok til, at betalerne er villige til at acceptere komplicerede og eksperimentelle tilgange til refusioner. Det er uklart, hvor skalerbare disse tilgange vil være, hvis antallet af patienter, der nyder godt af celle- eller genterapi, fortsætter med at stige.

Effekten af gen- og celleterapier og behovet for at overveje nye betalingsmodeller kan til dels være baseret på antallet af patienter, der er berettiget til behandling. Selvom omkostningerne pr. patient er høje, kan budgetpåvirkningen af behandlinger for sjældne sygdomme på et sundhedssystem være begrænset. Problemet opstår dog, når betalerne kan komme til at stå over for betydeligt højere omkostninger til behandlinger rettet mod sygdomme i større patientpopulationer (eks. hjertesygdomme, diabetes og sickle cell (seglcelleanæmi).

I nogle sygdomstilstande kan de samlede omkostninger til gen- og celleterapier være uden fortilfælde. Institute for Clinical and Economic Review vurderer, at den kumulative budgetpåvirkning for gen- og celleterapier alene kan stige til 3 billioner dollars i USA, når kun omkring 10 % af de berettigede patienter behandles med disse terapier. Udover de lave patientpopulationer er en af årsagerne til de høje priser også en ofte meget kompliceret produktionsproces, der er svær og dyr at skalere – ikke mindst når vi taler præcisionsmedicin baseret direkte på patientens gener, celler, biologi, etc.

Klinisk udvikling, investeringer og økonomi
Celle- og genterapi er nu et af de mest aktive områder inden for forskning og investering i udvikling af medicin. Teknologiernes potentiale til at udvikle nye lægemidler mod svære sygdomme har bidraget til succesen med flere nye gen- og celleterapier og har også ført til betydelig kapitaltilførsel fra private investeringer, børsnoteringer og opkøb.

På trods af al mediebevågenhed og investeringsboomet er celle- og genterapi relativt nyt, og antallet af godkendte terapier er meget lavt. Den første terapi blev godkendt i 2017. I alt repræsenterer celle- og genterapier kun 7 % af 340 godkendte biologiske lægemidler.

Der er i øjeblikket cirka 1.000 igangværende kliniske forsøg med celle- og genterapier. Heraf er langt de fleste fase 1 og 2 studier, hvilket betyder, at de stadig er langt fra godkendelse og kommercialisering. På trods af de endnu få godkendte lægemidler tiltrækker celle- og genterapivirksomheder en voksende mængde og andel af private og offentlige investeringer. Investeringer i private equity og venturekapital indenfor life sciences er steget med en gennemsnitlig vækstrate på 18 % fra 2010 til 2021. For genterapi har den gennemsnitlige vækstrate i samme periode været 59 % og for celleterapi 63 %. Meget af de økonomiske udsigter for celle- og genterapi er centreret i USA, men Europa har også veletableret ekspertise på området. Men Europas biovidenskabelige venturekapitalfirmaer har langt mindre kapital til rådighed for biotekvirksomheder end deres amerikanske modparter, og de skal ofte lokke amerikanske investorer til at deltage i finansieringsrunder.

På trods af udfordringer med fremstilling, kliniske forsøg og refusionssystemer flyder investeringerne fortsat ind området baseret på forventede godkendelser og økonomiske afkast. Virksomheder med stærke celle- eller genterapipipelines har vist sig at være attraktive investeringsobjekter baseret på udsigten til hurtig vækst i salget sammenlignet med andre biologiske og konventionelle lægemidler. Med disse igangværende stærke investeringer forventer vi, at celle- og genterapier vil fortsætte med at udvikle sig gennem vellykkede kliniske forsøg og godkendelser, der giver betydelige langsigtede afkast i udvalgte patientsundheds- og investorporteføljer. For der vil givetvis blive brændt meget kapital af undervejs, hvor investorerne aldrig vil se noget afkast af deres investering. Det er i sandhed biotek og life science-industrien i en nøddeskal. Og for så vidt også enhver anden udviklingstung industri med store ambitioner, kompliceret teknologi og intens konkurrence.

celle- og genterapi 01

celle- og genterapi 02

Offentlige investeringer til fremme af præcisionsmedicin 

Sidste forår blev der underskrevet en dansk-svensk aftale mellem Genomic Medicine Sweden (GMS) og Danish National Genome Center (DNGC). Formålet er at fremme genomik og præcisionsmedicin og dets introduktion i sundhedsvæsenet. Det fælles partnerskab har til hensigt at fokusere på udvikling og implementering af innovative løsninger og modeller for genomics-baseret præcisionsmedicin.

DNGC og GMS vil udveksle erfaringer fra forskellige tilgange til introduktion af genomik og præcisionsmedicin i sundhedsvæsenet og for at demonstrere den kliniske nytte af genomisk medicin til forskellige sygdomme. Det er håbet, at man ved at udvikle fælles arbejdsmetoder vil fremme hurtigere og mere succesfulde fremskridt hen imod indførelse af præcisionsdiagnostik og præcisionsmedicin i sundhedsvæsenet.

I Sverige etablerede regeringen i februar 2018 et koordineringskontor for Life Science i industriministeriet, hvor præcisionsmedicin er et af tre prioriterede områder. Desuden investerer Region Stockholm nu i at blive en af verdens fem førende regioner inden for Life Science i 2025 og afsatte sidste sommer 10 mio. SEK til at starte et nyt Life Science-kontor med fokus på at fjerne hindringer for innovation i regionen. Præcisionsmedicin er et af fem fokusområder.

Eksempler på virksomheder inden for præcisionsmedicin
Et meget stort antal virksomheder opererer indenfor området, og mange af celle- og genterapivirksomhederne er placeret i USA. Her er udvalgte eksempler på amerikanske virksomheder:
• LifeOmic Precision Health Cloud (PHC) har udviklet en cloud-platform, der integrerer og indekserer forskellige datakilder, herunder genomiske, kliniske, bærbare, billeddannelses- og befolkningsdata.
• Genome Medical består af et netværk af genetiske specialister, der yder virtuel pleje i hele USA inden for seks store kliniske områder: kræft, hjerte-kar-sygdomme, reproduktiv sundhed, pædiatrisk genetik, farmakogenomik og proaktiv sundhedsstyring.
• MediSapiens giver industriaktører inden for lægemidler, genomik og sundhedsvæsen nye it-løsninger til at skabe mening ud fra den hastigt voksende mængde af biomedicinske data. Virksomhedens teknologi adresserer udfordringerne med datakvalitet, datahåndtering af store data-kohorter og multi-omics-analyse, hvilket gør det muligt at kombinere og bruge alle datakilder sammen.
• OneOme tilbyder sundhedsorganisationer, udbydere og betalere farmakogenetisk testning og hjælper brugere med at skabe værdidrevne, patientcentrerede farmakogenomiske programmer.

Europa har også veletableret ekspertise og fremtrædende virksomheder på området:

  • Orchard Therapeutics (noteret på NASDAQ, USA), med hovedkontor i Storbritannien bygger på forskning og fremskridt inden for genterapi til at udvikle potentielle kure mod genetiske og andre alvorlige sygdomme. Virksomheden bruger en patients egne genetisk modificerede blodstamceller til at potentielt korrigere den underliggende årsag permanent til en genetisk sygdom med én enkelt administration.

  • iCellate (unoteret) er en svensk life science-virksomhed, der udvikler produkter inden for kræftdiagnostik og biomarkøranalyse for at udvikle præcisionsmedicin. Teknologien er baseret på forskning fra bl.a. Karolinska Instituttet, og virksomheden har modtaget adskillige priser og videnskabelige bevillinger fra for eksempel Roche, Eurostars, Vinnova og Horizon 2020.

  • Kancera (noteret First North, Sverige) er verdensledende inden for udvikling af småmolekylære lægemidler, der blokerer fractalkine-systemet, som er et nyopdaget cellulært kontrolsystem til udvikling af lægemidler mod kræft og inflammation.

  • NEOGAP Therapeutics er en privatejet svensk biofarmaceutisk virksomhed, der udvikler personaliserede tumortrænede lymfocytter. Forberedelserne til det første kliniske forsøg er i gang og i februar gav en nyemission 58 mio. SEK til at fortsætte udviklingen af sin individuelt tilpassede celleterapi.

Andrea Backlund

Analysedato: 28. november 2022

Tilmeld dig vores gratis nyhedsbrev
ØU Dagens Nyheder Middag - Investering

Vær et skridt foran. Få de vigtigste analyser af danske aktier og aktiemarkedet
Udkommer hver dag kl. 12.

Jeg giver samtykke til, at I sender mig mails med de seneste historier fra Økonomisk Ugebrev. Lejlighedsvis må I gerne sende mig gode tilbud og information om events. Samtidig accepterer jeg ØU’s Privatlivspolitik.

Du kan til enhver tid afmelde dig med et enkelt klik.

[postviewcount]

Jobannoncer

Grønborg: Bankernes rejse nærmer sig afslutningen
Udløber snart
Forretningsudvikler til Pension og Formue
Pension, Formue
Aabenraa
Grønborg: Bankernes rejse nærmer sig afslutningen
Udløber snart
Formuerådgiver
Formuerådgiver
Midt- og Nordjylland
Grønborg: Bankernes rejse nærmer sig afslutningen
Udløber snart
Afdelingsdirektør for forretningsudvikling Private Banking
Private Banking
Aabenraa
Grønborg: Bankernes rejse nærmer sig afslutningen
Udløber snart
Formuerådgiver
Formuerådgiver
Region hovedstaden og Sjælland
Generalsekretær i Folkekirkens Nødhjælp
Region Hovedstaden
ØKONOMIMEDARBEJDER – Carlsbergfondet
Region Hovedstaden
Regnskabsassistent til Pharma Nord
Region Syddanmark
Kontorchef for økonomi, analyse og kunder i Færdselsstyrelsen
Region H
DIGITALISERINGSCHEF – Muskelsvindfonden
Region H
Direktionskonsulent med flair for økonomi og udviklingsprojekter
Region Sjælland

Mere fra ØU Life Science

Log ind

Har du ikke allerede en bruger? Opret dig her.

Påskegave

Få to GRATIS analyser af Novo Nordisk & Zealand Pharma 

*Tilbuddet gælder ikke, hvis man har været abonnent indenfor de seneste 6 måneder

FÅ VORES STORE NYTÅRSUDGAVE AF FORMUE

Her er de 10 bedste aktier i 2022

Tilbuddet udløber om:
dage
timer
min.
sek.

Analyse af og prognoser for Fixed Income (statsrenter og realkreditrenter)

Direkte adgang til opdaterede analyser fra toneangivende finanshuse:

Goldman Sachs

Fidelity

Danske Bank

Morgan Stanley

ABN Amro

Jyske Bank

UBS

SEB

Natixis

Handelsbanken

Merril Lynch 

Direkte adgang til realkreditinstitutternes renteprognoser:

Nykredit

Realkredit Danmark

Nordea

Analyse og prognoser for kort rente, samt for centralbankernes politikker

Links:

RBC

Capital Economics

Yardeni – Central Bank Balance Sheet 

Investing.com: FED Watch Monitor Tool

Nordea

Scotiabank