Alle patienter indrulleret i Orphazyme’s sibm fase 2/3 studie.

Orphazyme oplyste d. 23/4 at alle patienter nu er indrulleret i arimoclomol sIBM fase 2/3 studiet omfattende 150 patienter. Selskabet fastholder derfor den tidligere udmeldte tidsplan for offentliggørelsen af interim data i første halvår 2020 og slutdata i 1. halvår 2021.

Meddelelsen er positiv og ændrer ikke på estimaterne i den tidligere udsendte analyse i januar (2/2019) med kursmål på 80 kr. Orphazyme aktien er steget 11% siden da.

Arimoclomol sIBM succes er kritisk for Orphazyme, da det vurderes til at være det vigtigste aktiv i Orphazymes’ pipeline. Det sandsynlighedskorrigerede arimoclomol sIBM peak salg (estimeret 45% sandsynlighed for succes) er knapt 2,8 mia. kr. Arimoclomol sIBM estimeres til at stå for 54% af den sandsynlighedsvægtede DCF-værdiansættelse på 102 kr. per aktie, som vi beregnede sidst.

Sandsynligheden for at arimocromol sIBM studiet falder positivt ud understøttes af opnået proof of concept i et tidligere klinisk fase 2 studie med 24 patienter. Efter 8 måneder var der i behandlingsgruppen en stabilisering af sygdomsudviklingen i 86% af patienterne mod 25% i placebogruppen.

sIBM er en neuromuskulær inflammatorisk sygdom (muskelatrofi), hvor godt 30.000 patienter i USA og EU har fået diagnosen sIBM, som primært rammer folk over 50 år. Årsagen til sygdommen er ikke helt klarlagt, men en kombination af genotype og miljøfaktorer er sandsynlig. Sygdommen medfører, at de fleste patienter har behov for kørestol 10 år inde i sygdomsforløbet. Diagnosticering baseres typisk på en fysisk undersøgelse, og der er pt. ingen effektiv medicinsk behandling af sygdommen.

Der er ikke mange potentielle konkurrenter i feltet, som bl.a. omfatter Regenerons REGN2477+REGN1033 i klinisk fase 2. Der har været adskillige fejlslagne sIBM udviklingskandidater herunder bimagrumab og rapamycin.