Orphazyme opnår FDA Breakthrough Status på Arimoclomol NPC

Orphazyme meddelte den 19. november, at selskabets fase 3 kandidat arimoclomol mod Niemann-Pick type C sygdommen (NPC) er blevet tildelt Breakthrough Therapy Designation status af de amerikanske sundhedsmyndighed FDA. Det er naturligvis positivt og øger sandsynligheden for, at produktet når markedet.

På trods af at arimoclomol NPC-fase 3 data fejlede på det primære kliniske endemål i januar i år har Orphazyme efter aftale med FDA og EMA efterfølgende igangsat forberedelserne af en registreringsansøgning i USA og EU. Med tildelingen af Breakthrough Therapy Designation status løftes sandsynligheden i vores model for, at arimoclomol NPC når markedet fra 65% til 85% med forventet evt. FDA-godkendelse i 2020.

Arimoclomol NPC står kun for 14% af værdiansættelsen i sum of the parts. Det må imidlertid forventes, at nyheden styrker markedets tiltro til, at Orphazyme lykkes med de øvrige arimoclomol indikationer sIBM, amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og Gaucher disease (GD), som alle er sjældne sygdomme ligesom NPC med behov for medicinsk behandling.

Indenfor de kommende 12 måneder er der vigtige nyheder på vej. I første halvår 2020 kommer interim Arinoclomol sIBM fase 2/3 data, arimoclomol GD fase 2 data og en evt. godkendelse af arimoclomol NPC.

På den negative side tæller Orphazymes’ anstrengte finanser. Orphazymes’ finansielle situation er fortsat en udfordring med selskabets forventede cash-burn på 315-345 mio. kr. i år (vores estimat 326 mio. kr.) og en likvid beholdning på godt 110 mio. kr. ultimo 2019 ifølge selskabets guidance i seneste halvårsregnskab.

En godkendelse af Arimoclomol NPC vil udløse en priority review voucher, som forventeligt kan sælges efterfølgende for et solidt 3-cifret million-

beløb. Det vil dog kun være en finansieringsløsning på mellemlangt sigt, og ikke på helt kort sigt.

DCF fair value hæves fra 109 kr. til 126 kr. pr. aktie og 12 måneders kursmålet opjusteres fra 90 kr. til 120 kr. efter den positive arimoclomol NPC-nyhed og med de vigtige kurstriggere som nærmer sig.